Sinoway Industrial Co., Ltd.

Uji Klinis Obat Baru Untuk Anak-Anak Dengan Penyakit Hati Dibuka Uji Klinis Obat Baru Untuk Anak-Anak Dengan Penyakit Hati Dibuka

Gemphire Therapeutics adalah perusahaan biofarmasi yang mengembangkan terapi untuk penyakit kardiovaskular dan metabolisme. Berfokus pada pengembangan dan komersialisasi perawatan untuk penyakit seperti dislipidemia dan steatohepatitis non-alkohol, perusahaan baru-baru ini mengumumkan peluncuran uji coba klinis fase 2a bukti-konsep, yang bertujuan untuk mengevaluasi kemanjuran gemcabene sebagai pengobatan untuk nonalkohol. penyakit hati berlemak pada anak-anak. Percobaan ini merupakan bagian dari rencana yang lebih besar untuk menilai gemcabene pada pasien dengan NAFLD / NASH dan akan dilakukan secara paralel dengan studi gemcabene dari perkembangan gangguan metabolisme parsial lemak keluarga baru-baru ini. Hasil silsilah dari uji coba NAFLD pediatrik diharapkan akan diterbitkan pada awal 2019.

NAFLD menjadi penyakit hati kronis yang paling umum di banyak negara. Dengan sekitar 75 juta hingga 100 juta pasien NAFLD di Amerika Serikat, itu adalah penyebab utama penyakit hati kronis pada anak-anak dan remaja di Amerika Serikat. Ini juga merupakan beban utama penyakit hati kronis di Tiongkok. Ini berkisar dari infiltrasi lemak hati ringan hingga degenerasi lemak sederhana hingga NASH dan fibrosis hati yang lebih parah. Perawatannya sangat terbatas.

Obat kandidat Gemphire, gemcabene, diharapkan dapat mengubah itu. Ini adalah terapi oral pertama di kelasnya, sekali sehari. Gemcabene mungkin berlaku untuk pasien dengan terapi yang saat ini disetujui (terutama statin) yang masih tidak dapat mencapai kadar kolesterol lipoprotein densitas rendah (LDL-C) atau trigliserida normal. Gemcabene dimaksudkan untuk meningkatkan pembersihan VLDL dalam plasma. Ini juga menghambat produksi kolesterol dan trigliserida dalam hati.

Percobaan klinis open-label ini akan mendaftarkan sekitar empat puluh anak-anak berusia 12 hingga 17 tahun. Mereka didiagnosis dengan NAFLD dan fungsi hati yang abnormal setelah penilaian transaminase hati. Pasien akan menerima gemcabene sekali sehari dengan dosis 300 mg. Titik akhir utama adalah perubahan alanine aminotransferase (alt) dari awal menjadi 12 minggu. Alt adalah biomarker fungsi hati. Titik akhir sekunder termasuk mengukur perubahan denaturasi lemak hati dengan pencitraan resonansi magnetik non-invasif dengan fraksi lemak densitas proton MRI-PDFF, menyelidiki perubahan skor peradangan hati dan fibrosis hati (LIF) oleh MRI non-invasif, perubahan AST, sensitivitas insulin , lipid darah (termasuk trigliserida), apolipoprotein dan penanda inflamasi (termasuk hsCRP), serta keamanan dan toleransi obat. Dipercaya bahwa gemcabene akan memiliki keunggulan kompetitif yang signifikan berdasarkan pada keamanannya yang baik dan mekanisme baru untuk dislipidemia dan peradangan.



Referensi: Wuxi App Tec Ringkasan Kemajuan Terbaru di Bidang Inventarisasi Diabetes (edisi 33). 9 Februari 2018

Blog Terkait
  • TEL:+ 86-0592-5854962
  • FAX:+ 86-0592-5854960
  • EMAIL: xie@china-sinoway.com
  • ADDRESS:Lantai 16, Pusat Bisnis Huicheng, No. 839, Xiahe Rd., Siming Dist. Xiamen, Fujian, Cina